Sejauh yang mungkin, pemotongan NIH dapat mengancam pengobatan di masa depan untuk penyakit neurologis
Selama 20 tahun terakhir, Janet Edmunson telah mengelola kelompok pendukung untuk pasien dengan penyakit neurologis langka yang tidak tahu pengobatan atau pengobatan. Apa yang ingin mereka ketahui, kata Edmunson, adalah “” ketika mereka menyembuhkan saya? “”
Penemuan medis yang dapat menawarkan harapan kepada pasien ini dan keluarga mereka sering kali kompetensi peneliti akademik yang bekerja di universitas. Tetapi arahan pada bulan Januari oleh National Institutes of Health (NIH) di bawah pemerintahan Trump bertujuan untuk mengurangi dana untuk banyak biaya penting yang memungkinkan studi ini. Meskipun seorang hakim mengganggu politik, para ilmuwan dan pendukung mengatakan bahwa ancaman terhadap penelitian kritis tetap ada.
Edmunson mengelola kelompok pendukung untuk CureppSP, organisasi pertahanan nirlaba yang didedikasikan untuk pasien dengan kelumpuhan supranuclear progresif. PSP, penyakit neurodegeneratif terminal yang juga dikenal sebagai parkinsonisme atipikal, mempengaruhi sekitar 30.000 orang Amerika. Menghapus kemampuan mereka untuk berbicara, membaca, makan, dan akhirnya menelan dalam lima atau tujuh tahun dari diagnosis.
Penyakit ini serupa dalam beberapa cara dengan amyotrophic lateral sclerosis (SLA) atau penyakit Lou Gehrig, yang mempengaruhi jumlah orang yang sama.
Pada bulan September, Universitas California di San Francisco (UCSF) diumumkan Eksperimen farmakologis klinis yang unik dari jenisnya untuk mengobati PSP. Namun, masa depan proses tidak pasti mengikuti arahan, yang telah membatasi biaya tidak langsung untuk subsidi penelitian NIH hingga 15 persen.
“Akibatnya adalah hal mendasar untuk memastikan bahwa sebanyak mungkin dana adalah biaya penelitian ilmiah langsung daripada biaya umum administratif”, menurut Deklarasi Politik NIH.
ITU Biaya langsung Eksperimen klinis dapat digunakan untuk gaji untuk para peneliti, perawatan pasien dan biaya persediaan – biaya spesifik untuk suatu proyek dan dapat diidentifikasi pada aplikasi subsidi.
Biaya tidak langsung Anda memasukkan teknisi, administrator hibah, personel hukum dan petugas kebersihan, serta listrik, pemeliharaan dan asuransi laboratorium – semua elemen yang memungkinkan penelitian, tetapi dapat dibagikan dengan proyek lain.
Perintah “adalah gelombang kejutan yang sangat besar di seluruh lapangan,” kata Kristophe Diaz, direktur eksekutif CureppSP, yang organisasinya membantu merekrut pasien untuk eksperimen farmakologis PSP.
4 April, seorang hakim federal dilepaskan Perintah permanen terhadap upaya untuk membatasi biaya tidak langsung, keputusan administrasi Trump dilaporkan akan naik banding.
Di Diaz, itu adalah kabar baik tetapi ketidakpastian masih tampak. “Saya tidak berpikir universitas mana pun percaya bahwa masalahnya ada di belakang mereka,” katanya.
“Meskipun kami senang melihat perintah permanen, kami juga menyadari fakta bahwa debat hukum tentang masalah ini mungkin akan berlanjut, dan bagaimana hal itu, juga ketidakstabilan lingkungan”, kata Annie Kennedy, kepala politik, pertahanan dan keterlibatan pasien di Everly Life for Rare Diseases Foundation.
Karena biaya tidak langsung sangat penting untuk penelitian medis
Sebagian besar ahli penyakit ditemukan di pusat penelitian universitas atau akademik, kata DR. Adam Boxer, peneliti utama eksperimen klinis PSP di memori UCSF dan pusat penuaan.
“Cara di mana universitas dan pusat penelitian akademik yang terlibat dalam penelitian biomedis menjaga lampu tetap menyala secara harfiah, itu adalah melalui biaya tidak langsung mereka yang mereka kumpulkan dari subsidi kami,” kata Boxer.
Dalam kasus penyakit neurodegeneratif, Diaz mengatakan bahwa pendanaan untuk biaya tidak langsung membayar bank otak, freezer yang menampung hingga 80 otak orang di pusat penelitian medis.
“Ini adalah biaya yang sulit,” kata Kennedy. “Mereka harus dibayar.”
Dan jika universitas tidak dapat menyalakan lampu atau menahan staf untuk mengelola keuangan, mendistribusikan uang dan mengelola masalah hukum potensial, “maka sangat sulit bagi kita untuk melakukan apa pun,” kata Boxer.
Dia mengatakan bahwa untuk studi PSP beroperasi, dia akan membutuhkan setidaknya 50 institusi di seluruh negeri untuk meminta pasien dan memberikan obat. Banyak dari lembaga -lembaga ini tidak memiliki banyak sumber daya dan mengandalkan bantuan UCSF untuk menutupi biaya tidak langsung.
“Apa yang akan terjadi pada semua situs kecil lainnya?” Kata petinju itu. “Saya hampir tidak dapat beroperasi dengan jumlah uang yang kami berikan kepada mereka, dan kemudian Anda menghapus proporsi yang substansial.”
“Jadi sekarang Anda memiliki peneliti akademis, ahli, inovator yang sekarang harus menentukan apa yang harus mereka cukur dan jika mereka memiliki lebih banyak kemampuan untuk melakukan studi itu lebih banyak,” kata Kennedy.
Menanggung biaya tidak langsung di universitas yang lebih besar juga memungkinkan pengelompokan sumber daya dan pengurangan duplikasi, termasuk penggunaan sumber daya manusia yang sama, nasihat hukum dan personel konstruksi dan pemeliharaan, kata Kennedy.
“Mereka dapat mengambil lebih banyak penyakit langka dan memiliki lebih banyak ahli yang mengetahui penyakit Anda,” kata Kennedy, menambahkan bahwa dalam beberapa kasus kurang dari selusin ahli jenis ini dapat ada di seluruh negeri.
Debat tentang biaya tidak langsung
Kritik terhadap biaya tidak langsung yang lebih tinggi mendukung pengeluaran yang mahal dan bahkan ofensif Dari beberapa universitas atau kurangnya transparansi tentang bagaimana dana dihabiskan. Administrasi Trump memperkirakan bahwa batas biaya tidak langsung akan menghasilkan penghematan $ 4 miliar per tahun dibandingkan dengan anggaran tahunan $ 35 miliar di NIH. Biaya tidak langsung untuk beberapa lembaga dapat rata -rata sekitar 30 persen, dengan sekitar 50 persen lebih tinggi.
Batas biaya tidak langsung akan menghadirkan teka -teki pembiayaan lebih lanjut kepada lembaga. Subsidi organisasi bermanfaat swasta umumnya jauh lebih kecil dan universitas harus mengandalkan subsidi federal untuk menutupi biaya tidak langsung untuk mengasumsikan hibah pribadi, kata Boxer.
“Fakta bahwa NIH membayar tidak langsung tidak langsung adalah apa yang sebenarnya diizinkan untuk memasuki organisasi amal itu, dan yayasan swasta untuk masuk, secara tidak langsung,” kata Kennedy.
Beberapa Kritikus dibahas Peralatan universitas yang hebat itu harus digunakan untuk menutupi biaya tidak langsung. Namun, itu tidak akan menjadi solusi yang sempurna; Banyak universitas di liga tidak kekurangan peralatan yang cukup besar untuk menutupi biaya tidak langsung, kata Diaz. Selain itu, donor sering memberikan uang untuk peralatan untuk tujuan tertentu, yang berarti bahwa universitas harus mengikuti aturan yang ketat.
“Inti dari peralatannya adalah untuk menghasilkan masuk untuk mendukung penelitian, tetapi secara konseptual selamanya. Hanya? Jadi itu bukan cadangan yang sangat besar yang tiba -tiba Anda bisa menarik dalam momen krisis,” jelas Diaz.
David Skorton, Kepala Asosiasi Dokter Medis Amerika, Dia memberi tahu PBS News Yayasan swasta itu beroperasi berdasarkan aturan yang berbeda dibandingkan dengan pemerintah federal yang memungkinkan mereka untuk memberi label sebagian biaya sebagai biaya langsung. Baik Skorton dan Boxer mengatakan bahwa subsidi anak perusahaan oleh sektor ini membayar biaya tidak langsung lebih tinggi dari subsidi NIH dan bahwa subsidi federal sebenarnya tidak mencakup semua biaya langsung dari eksperimen klinis.
Boxer mengatakan ini adalah saat universitas riset Level 1 tingkat tinggi, seperti UCSF, dapat memainkan peran penting, karena dapat digunakan untuk menutupi perbedaannya.
Apa yang dipertaruhkan untuk pasien dan masa depan inovasi
Dua puluh lima tahun yang lalu, suami Janet Edmunson, Charles, seorang pengusaha sukses yang merupakan bagian dari Gerakan untuk properti karyawanSindrom kortikobasal (CBS) didiagnosis dengan 45.
“Kami akan melakukan pencarian apa pun. Kami akan melakukan apa pun,” kata Edmunson, tetapi kemudian tidak ada yang tersedia.
Mereka memiliki dua tahun lagi yang baik bersama, tetapi Charles meninggal lima tahun setelah diagnosisnya, kata Edmunson. “Jika dua tahun yang layak itu bisa menjadi tiga atau empat, hanya memiliki beberapa tahun dengan orang yang mereka cintai akan fenomenal.”
Perpanjangan kehidupan orang adalah persis seperti yang ingin dilakukan tes PSP dan dari sana para ilmuwan dapat memperluas penelitian mereka lebih lanjut, kata Boxer.
Studi PSP dapat berguna untuk parkinsonisme atipikal lainnya, katanya, termasuk CBS dan atrofi sistem berganda, serta untuk pasien Alzheimer, yang sering menjadi patologi di bawah ini untuk penyakit ini.
Pendekatan penghematan dan revolusioner yang berpotensi terletak pada metode baru platform eksperimen PSP, yang memungkinkan para peneliti untuk menguji lebih banyak obat secara bersamaan dan melanjutkan penelitian ini bahkan jika seseorang gagal, kata Diaz. Hanya 25 persen peserta yang menerima plasebo, membuatnya lebih etis, tambahnya. Studi tentang platform digunakan dalam studi kanker dan penyakit menular selama bertahun -tahun dan telah melihat keberhasilan Studi platform Healey untuk pasien SLA.
“Saya pikir administrasi saat ini sangat tertarik pada efisiensi dan efisiensi keuangan. Dan ini adalah cara yang jauh lebih efisien untuk melakukan studi klinis,” kata Boxer. “Hemat waktu, uang, dan peserta dibandingkan dengan pendekatan tradisional.”
“Perusahaan Insentivo, jadi juga membantu bisnis,” tambahnya.
Kennedy mengatakan bahwa studi klinis yang tertunda telah menempatkan kehidupan orang dalam risiko dan penelitian margin.
“Bahkan jika penundaan itu hanya berlangsung enam atau 12 bulan, banyak dari orang -orang ini bahkan bisa lewat, tergantung pada penyakit yang mereka miliki,” katanya.
Pipa Pusat Penelitian Akademik sering dimulai dengan organisasi dasar yang memberikan subsidi kecil kepada seorang siswa pasca-yang baru saja memulai karir medis mereka, kata Diaz. Dalam beberapa tahun, peneliti dapat meminta subsidi NIH yang lebih luas.
“Dan begitu NIH mulai membiayai investasi ini, yang kemudian di mata saya, benar -benar mulai menjadi nyata,” kata Kennedy.
Seorang peneliti dari karir pertama, yang telah bekerja dari 12 hingga 15 tahun untuk mencapai titik yang akhirnya dapat melakukan laboratorium saja, tergantung pada biaya tidak langsung hanya untuk membangun laboratorium, kata Diaz. “Jika Anda menghapus biaya tidak langsung, pada dasarnya mengganggu proses ilmiah,” katanya.
Tetapi para peneliti dan pendukung mengatakan bahwa mereka adalah orang -orang dengan penyakit dan orang -orang yang mereka cintai yang paling menderita.
“Saya akan mengatakan bahwa segala sesuatu yang memengaruhi penelitian ini adalah keberhasilan bagi orang Amerika. Sukses bagi saya. Sukses bagi orang -orang saya dan kelompok pendukung saya,” kata Edmunson. Eksperimen farmakologis untuk penyakit ini saat ini adalah masalah hidup dan mati bagi pasien dan keluarga, tambahnya.
Setelah dipimpin dan berpartisipasi dalam lebih dari 50 studi klinis dalam 20 tahun terakhir, Boxer mengatakan kepada orang -orang telah menyarankannya untuk pindah ke bidang lain – sesuatu yang belum siap dilakukan bahkan dengan ketidakpastian terakhir.
“Saya merasa memiliki tanggung jawab untuk pasien saya dan keluarga mereka untuk melakukan sesuatu. Dan jika saya tidak melakukannya, jika kita tidak melakukannya, siapa yang akan melakukannya?”
