Pada tanggal 14 Maret 2024, Administrasi Makanan dan Obat-obatan AS (FDA) membuat sejarah ketika memberikan persetujuan yang dipercepat untuk resmetirom Madrigal Pharmaceuticals (rezdiffra), menjadikannya steatohepatitis (NASHPATITIS (NASH) yang sekarang dikenal sebagai metabolik yang tidak berfungsi dengan metabolik.
Satu tahun kemudian, dampak resmetirom pada praktik klinis dan perawatan pasien terus berkembang. Sebagai pengakuan atas peringatan keputusan tengara, yang terbaru Ulasan Hcplive RX Sorot percakapan antara trio para ahli materi pelajaran yang merefleksikan tahun lalu memiliki resmetirom sebagai pilihan pengobatan untuk pasien, tetap kebutuhan yang tidak terpenuhi dalam manajemen mash, dan pipa terapeutik yang berkembang siap untuk mengubah perawatan lebih lanjut.
Diperkirakan mempengaruhi lebih dari 30% populasi global, MasLD adalah penyakit hati kronis yang paling umum di seluruh dunia. Mash mewakili tahap lanjut Masld dan secara historis tidak memiliki pilihan pengobatan di luar perubahan gaya hidup dengan diet dan olahraga. Dengan tidak adanya terapi farmakologis, penurunan berat badan berfungsi sebagai landasan manajemen penyakit.
Ini berubah pada bulan Maret 2024, ketika resmetirom menjadi terapi mash yang disetujui FDA pertama dan satu-satunya, mendapatkan persetujuan yang dipercepat untuk pengobatan tumbuk nonkirotik dengan fibrosis sedang hingga lanjut. Meskipun intervensi gaya hidup terus memainkan peran penting dalam perawatan mash, karena agonis selektif reseptor hormon tiroid diindikasikan bersama dengan diet dan olahraga, mereka bukan lagi satu-satunya alat yang tersedia untuk manajemen penyakit.
Di segmen kelima dari 6-bagian kami Ulasan Hcplive RX Pada peringatan 1 tahun persetujuan FDA Resmetirom dan lanskap yang berkembang dari manajemen mash, moderator Jeff McIntyre meningkatkan topik diagnostik dan biomarker non-invasif, menekankan peran potensial mereka di luar skrining dan diagnosis-terutama untuk pemantauan pasien. Dia kemudian bertanya kepada panelis Mazen Noureddin, MD, MHSC, dan Juan Pablo Arab, MD, tentang bagaimana kemajuan dalam alat non -invasif membentuk seleksi pasien, pemantauan penyakit, dan strategi pengobatan di masa depan.
Arab menekankan bahwa metode noninvasif adalah masa depan. Sementara biopsi hati tetap berharga, teknik pencitraan seperti elastografi sementara dan MRI-PDFF, bersama dengan tes serum seperti ELF, menawarkan alternatif yang menjanjikan. Dia menyoroti penggunaan alat-alat sederhana seperti FIB-4 yang dikombinasikan dengan elastografi sementara untuk secara efisien membuat risiko pada populasi besar yang dipengaruhi oleh penyakit hati steatotik.
Noureddin setuju bahwa alat noninvasif saat ini efektif tetapi mencatat perlunya penyempurnaan lebih lanjut. Upaya sedang dilakukan untuk merampingkan diagnosis, termasuk model pembelajaran mesin dan biomarker canggih untuk menggantikan pendekatan dua langkah yang direkomendasikan pedoman saat ini dengan FIB-4 dan elastografi atau ELF transien.
Dia menyoroti penelitian yang menunjukkan bahwa skor noninvasif memprediksi hasil yang berhubungan dengan hati dan berkorelasi dengan peningkatan klinis-kunci persetujuan peraturan. Langkah utama berikutnya adalah menghilangkan biopsi dalam uji klinis, dengan pekerjaan yang berkelanjutan untuk memberikan bukti yang diperlukan kepada regulator.
Moderator:
Jeff McIntyre adalah Wakil Presiden Program Kesehatan Hati di Global Liver Institute.
Panelis:
Mazen Noureddin, MD, MHSC, adalah profesor kedokteran dan hepatologi transplantasi di Houston Methodist dan Direktur Houston Research Institute.
Juan Pablo Arab, MD, adalah Associate Professor of Medicine di Divisi Gastroenterologi, Hepatologi, dan Nutrisi di Virginia Commonwealth University School of Medicine
Noureddin memiliki pengungkapan yang relevan dengan Altimmune, Madrigal Pharmaceuticals, Merck, Takeda, Terns, dan lainnya. Arab dan McIntyre tidak memiliki pengungkapan yang relevan.
Referensi:
-
Administrasi Makanan dan Obat -obatan AS. FDA menyetujui pengobatan pertama untuk pasien dengan jaringan parut hati karena penyakit hati berlemak. 14 Maret 2024. Diakses 13 Maret 2025. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-patients-liver-scarring-due-fatty-liver-disease
-
Brooks, A. Stephen Harrison, MD: Data fase 3 yang menjanjikan untuk resmetirom di Nash, fibrosis. Hcplive. 7 Februari 2024. Diakses 13 Maret 2025.
